PTC Therapeutics anuncia que la FDA ha aceptado la nueva presentación de la solicitud de confidencialidad de Translarna™ (ataluren)

WARREN, Nueva Jersey, 1 de noviembre de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado hacer la revisión de la nueva presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD).

"La aceptación de hacer la revisión de NDA es un hito significativo que nos acerca un paso más a brindar este importante tratamiento a niños y jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en Estados Unidos", afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "La totalidad de la evidencia respalda claramente el perfil de seguridad favorable y los beneficios a corto y largo plazo de Translarna para personas con nmDMD. Esperamos trabajar con la FDA durante todo el proceso de revisión".

"Agradecemos a la FDA por aceptar la revisión de NDA de Translarna", afirmó Pat Furlong, fundador y director ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna está dirigida exclusivamente a personas con distrofia muscular de Duchenne secundaria a una mutación sin sentido y podría proporcionar una opción de tratamiento importante para nuestra comunidad. Las familias en Estados Unidos han estado esperando durante mucho tiempo un tratamiento que ataque la causa subyacente de la mutación sin sentido de Duchenne".

La nueva presentación de la NDA se basa en los hallazgos de un beneficio significativo demostrado en la población ITT (N = 359) del Estudio 041 del ensayo global controlado con placebo. Después de 72 semanas de tratamiento con Translarna, se demostró un beneficio significativo en los puntos finales clave del estudio de distancia de caminata de seis minutos (6MWD) (p = 0,0248), evaluación ambulatoria NorthStar (p = 0,0283), caminata/carrera de 10 metros (p = 0,0422), subida de cuatro escaleras (p = 0,0293) y tiempo hasta un empeoramiento del 10 por ciento de la 6MWD (p = 0,0078).

Además, la NDA incluye los hallazgos del importante beneficio del tratamiento con Translarna a largo plazo reflejado en el registro STRIDE. El tratamiento con Translarna resultó en un retraso de 3,5 años en la pérdida de la deambulación (p<0,0001) y un retraso de 1,8 años en alcanzar una capacidad vital forzada prevista de menos del 60 por ciento (p = 0,0028), un umbral crítico de la función pulmonar.

"Estamos entusiasmados de que la FDA haya aceptado revisar la NDA de Translarna", afirmó Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de CureDuchenne. "Creemos que la totalidad de los datos demuestra los beneficios significativos y el sólido perfil de seguridad de Translarna para las personas con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, que representa aproximadamente el 13 por ciento de nuestra comunidad. Muchos de nuestros niños y jóvenes han participado en ensayos clínicos de Translarna a lo largo de los años, y alrededor de 150 de ellos continúan con terapia a través de estudios de extensión y continúan experimentando los beneficios de Translarna, incluido el mantenimiento de la independencia".

Como se trató de una nueva presentación de NDA luego de una carta de respuesta completa a la NDA, que se presentó a pesar de las protestas en 2016, la FDA no está obligada a seguir los plazos de revisión de PDUFA. Por lo tanto, no se ha facilitado una fecha de acción.

Acerca de Translarna™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países. El estudio 041 fue un ensayo global controlado con placebo que inscribió a una amplia población de pacientes con nmDMD. El estudio incluyó una población de análisis primario de un subgrupo de participantes, que no alcanzó relevancia estadística en el punto final primario de 6MWD. Sin embargo, se registró un beneficio significativo en la prueba 6MWD y otros puntos finales clave del estudio en la población general inscrita (ITT).

Acerca del Registro STRIDE
El Registro STRIDE es un estudio observacional multicéntrico en curso sobre la seguridad y eficacia de Translarna en la atención de rutina. Es el primer repositorio de datos de pacientes que proporciona experiencia real sobre el uso a largo plazo de Translarna en la práctica clínica habitual.

STRIDE es una asociación de colaboración entre TREAT-NMD y PTC Therapeutics, liderada por un Comité Directivo compuesto por expertos líderes en Duchenne, defensores de pacientes de todo el mundo y representantes de PTC.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético poco frecuente y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca una muerte prematura a mitad de los 20 años debido a insuficiencia cardiaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, diafragmáticos y cardíacos. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de deambulación) ya a los 10 años, seguido de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren asistencia respiratoria, y presentan complicaciones cardíacas al final de la adolescencia y en los 20 años.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una compañía biofarmacéutica global enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con lo siguiente: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEE) y otras regiones, o la capacidad de PTC para identificar otros mecanismos potenciales mediante los cuales puede proporcionar Translarna a pacientes con nmDMD en el EEE; la capacidad de PTC para utilizar los datos clínicos de su estudio de registro internacional de medicamentos y la evidencia del mundo real sobre los beneficios de Translarna para respaldar una autorización de comercialización continua para Translarna para el tratamiento de nmDMD en el EEE; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación que hace PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de los ensayos de PTC en Translarna; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.