PTC Therapeutics anuncia la fecha de acción regulatoria prevista por la FDA para la sepiapterina y la publicación en The Lancet de los resultados del ensayo de fase 3

WARREN, New Jersey, 15 de octubre de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la FDA ha establecido como fecha de acción regulatoria objetivo el 29 de julio de 2025 para revisar la solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la sepiapterina, de acuerdo con un cronograma de revisión estándar. La NDA se presentó siendo indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con fenilcetonuria (PKU), incluidos todos los grupos etarios y el espectro completo de subtipos de la enfermedad. Además, PTC anunció que los resultados del ensayo de fase 3 APHENITY se publicaron recientemente en The Lancet, una de las revistas médicas más prestigiosas revisadas por colegas.

"La publicación en The Lancet refleja la naturaleza prometedora y transformadora de los datos recopilados hasta la fecha sobre la sepiapterina y el potencial de la terapia con este fármaco para cubrir la necesidad médica persistente y significativa no satisfecha de los pacientes con fenilcetonuria", afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics.

La NDA de sepiapterina incluye los resultados del ensayo de Fase 3 APHENITY analizados en la publicación de The Lancet, así como datos del estudio de extensión abierto APHENITY en curso, que proporciona evidencia de la durabilidad del efecto de la sepiapterina y la capacidad de los pacientes de liberalizar su dieta y aun así mantener el control de los niveles de fenilalanina (Phe). Los resultados más recientes de la evaluación de tolerancia a la Phe demuestran que aproximadamente el 60 % de los sujetos logran una ingesta de proteínas superior a la dosis diaria recomendada ajustada por edad para un individuo no afectado, mientras que mantienen niveles de Phe < 360 μmol/L.

Acerca de la Sepiapterina
La Sepiapterina (anteriormente PTC923) es una formulación oral de sepiapterina sintética y tiene un mecanismo de acción dual para aumentar la actividad de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH). En primer lugar, la sepiapterina es un compuesto precursor que se absorbe rápidamente y se convierte a nivel intracelular en tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor crítico de la PAH. La sepiapterina también tiene un efecto de chaperona farmacológica independiente, corrigiendo el plegamiento incorrecto de la PAH para mejorar la función enzimática. A través de este doble mecanismo de acción, la sepiapterina reduce eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar una amplia gama de pacientes con fenilcetonuria (PKU).

Acerca de la Fenilcetonuria
La Fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma adecuada, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una compañía biofarmacéutica global enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en X, Facebook, Instagram y LinkedIn.

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Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existe garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida la sepiapterina.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.