Pharming Group recibe evaluación acelerada en Europa para leniolisib para el tratamiento de la inmunodeficiencia poco común, APDS

La evaluación acelerada de la EMA reduce el período de revisión para leniolisib de 210 a 150 días

Pharming avanza para presentar su solicitud de autorización de comercialización para leniolisib en el segundo semestre de 2022 

LEIDEN, Países Bajos, 3 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Compañía") (EURONEXT Ámsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó una evaluación acelerada para la solicitud de autorización de comercialización (MAA) para leniolisib. Leniolisib ha sido estudiado para el tratamiento del síndrome de PI3K delta activado (SPA), una inmunodeficiencia primaria poco común, en adultos y adolescentes de 12 años o más en el espacio económico europeo (EEE). Pharming tiene planeado y avanza para presentar su MAA para leniolisib ante la EMA en octubre de 2022. 

La evaluación acelerada reduce el plazo para que el CHMP revise una MAA de 210 a 150 días. La EMA otorgará, previa solicitud, una evaluación acelerada para una MAA si determina que el producto es de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica.

El desarrollo clínico de leniolisib incluye datos positivos en un estudio de fase II/III del producto, el cual cumplió con sus criterios de valoración coprimarios en la población de pacientes objetivo de evaluar la reducción del tamaño de los ganglios linfáticos y la corrección de la inmunodeficiencia. Los resultados de eficacia primaria demostraron la eficacia clínica del leniolisib sobre el placebo, con una reducción estadísticamente significativa desde el valor de referencia en la suma transformada con log10 del producto de los diámetros (SPD) en las lesiones linfadenopatías índice (P = 0,0012) y la normalización de la disfunción inmune, como lo demuestra el aumento en la proporción de células B vírgenes desde el valor de referencia (p < 0,0001). La reducción de las lesiones por linfadenopatía y el aumento de la proporción de células B vírgenes son importantes en los pacientes, ya que indican una reducción en los marcadores de la enfermedad del APDS. 

En el estudio, leniolisib fue bien tolerado de manera general; la mayoría de los eventos adversos reportados en ambos grupos de tratamiento se clasificaron como leves. No se presentaron eventos adversos que llevaran a la interrupción del tratamiento en estudio, no hubo muertes y la incidencia de eventos adversos graves (EAG) fue menor en el grupo al que se le administró leniolisib que en el grupo que recibió placebo. Se sospecha que ninguno de los EAG estuvo relacionado con el tratamiento del estudio. 

Anurag Relan, director médico de Pharming, comentó:

"La aceptación de una revisión normativa acelerada para leniolisib pone de relieve la alta necesidad insatisfecha para los pacientes con APDS, y este producto puede ser el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad poco común. Este es un hito importante para la comunidad de personas con APDS y para Pharming, y se basa en los datos satisfactorios de la fase II/III que informamos por primera vez en febrero de 2022. Seguimos enfocados en el progreso de leniolisib a través del proceso de revisión normativa, con nuestra MAA rumbo a ser presentada en octubre de este año, mientras buscamos poner este importante nuevo producto a disposición de los inmunólogos, hematólogos y sus pacientes en Europa".

Acerca del síndrome de fosfoinositido 3-quinasa δ activado (APDS)

El APDS es una inmunodeficiencia primaria poco común que afecta aproximadamente entre una y dos personas por millón. También conocido como PASLI, es causado por variantes en cualquiera de dos genes, el PIK3CD o el PIK3R1, los cuales regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta).^1,2 Una señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunes no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a la inmunodeficiencia y la desregulación.^1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados a una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, con frecuencia las personas con APDS son diagnosticadas de manera errónea y sufren un retraso diagnóstico medio de 7 años.⁶ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede provocar una acumulación de la afectación a lo largo del tiempo, incluido el daño pulmonar permanente y el linfoma.^4-7 La única manera de diagnosticar de forma definitiva esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib 

Leniolisib es un inhibidor de moléculas pequeñas de la isoforma delta de la subunidad catalítica 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). El PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa específicamente el AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como proliferación, diferenciación, producción de citocinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia del PI3Kα y el PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central del PI3Kẟ como regulador de numerosas funciones celulares del sistema inmune adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmune innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), es un fuerte indicador de que el PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente efectiva para varias enfermedades inmunes. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado tanto durante el primer ensayo en humanos de fase 1 en personas sanas como en el estudio de fase II/III habilitador de registro.

Acerca de Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. (EURONEXT Ámsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades poco comunes, debilitantes y potencialmente fatales. Pharming desarrolla y comercializa un portafolio innovador de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias génicas que están entre fase inicial y tardía. Pharming tiene su sede principal en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia Pacífico. Para obtener más información, visite www.pharming.com.

Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluso con respecto al cronograma y el progreso de los estudios preclínicos de Pharming, así como a los ensayos clínicos de sus candidatos a productos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos planteados por la pandemia de la COVID-19 para la conducción de su negocio y las expectativas de Pharming con respecto a sus requerimientos proyectados de capital de trabajo y recursos en efectivo, declaraciones que están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos, entre otros, el alcance, progreso y expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones de los costos en adelante; así como los desarrollos clínicos, científicos, normativos y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y de otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe anual 2021 de Pharming y en el Informe anual en el Formulario 20-F para el año terminado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, es posible que los eventos y las circunstancias que se analizan en dichas declaraciones prospectivas no ocurran, y los resultados reales de Pharming podrían diferir sustancial y de manera adversa con respecto a los previstos o implícitos. Cualquier declaración prospectiva hace referencia exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basa en la información disponible para Pharming en la fecha de este comunicado. 

Información privilegiada 

Este comunicado de prensa está relacionado con la divulgación de información que califica o puede calificar como información privilegiada según lo dispuesto en el Artículo 7(1) del Reglamento sobre abuso de mercado de la Unión Europea. 

Referencias 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy inmunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FUENTE Pharming Group N.V.